أوراق عمل وشيتات لتنمية المهارات وخفض الاندفاعية وزيادة التركيز

بعد أن تم استبعاده رسميا من متلارمة اضطراب طيف التوحد  في الدليل التشخيصي الاحصائي الخامس Dsm-5 نظرا لمعرفة الجين المسؤل عنه

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على محلول trofinetid عن طريق الفم (دايبو، أكاديا للأدوية) كأول علاج لمتلازمة ريت  لدى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين فأكثر.

ومتلازمة ريت هي اضطراب نادر في النمو العصبي الوراثي يؤثر على حوالي 6000 إلى 9000 شخص في الولايات المتحدة، معظمهم من الإناث.

تظهر الأعراض عادة بين 6 و18 شهرا من العمر، حيث يعاني المرضى من انخفاض سريع مع فقدان المهارات الحركية ومهارات الاتصال الدقيقة.

 

وTrofinetide هو نظير اصطناعي للببتيد الأميني الطرفي لعامل النمو الشبيه بالأنسولين-1 (IGF-1)، والذي يحدث بشكل طبيعي في الدماغ. تم تصميم الدواء لعلاج الأعراض الأساسية لمتلازمة ريت عن طريق الحد من الالتهاب العصبي ودعم الوظيفة المشبكية.

الموافقة على التروفينيتيد من خلال نتائج دراسة محورية للمرحلة 3 التي اختبرت فعالية وسلامة التروفينتيد مقابل الدواء الوهمي في 187 مريضة مصابة بمتلازمة ريت، تتراوح أعمارهن بين 5 و20 عاما.

وفي الدراسة التجريبية تم تعيين مجموعه 93 مشاركا عشوائيا تلقت تريفينيتيد عن طريق الفم مرتين يوميا وتلقى 94 مشاركا دواء وهميا لمدة 12 أسبوعا.

كما ذكرت ميدسكيب ميديكال نيوز سابقا، بعد 12 أسبوعا، أظهر التروفينتيد تحسنا ذا دلالة إحصائية من خط الأساس مقارنة بالعلاج الوهمي على كل من استبيان سلوك متلازمة ريت الذي تم تقييمه من قبل مقدمي الرعاية (RSBQ) ومقياس تحسن الانطباع العالمي السريري المكون من 7 نقاط (CGI-I).

قالت ميليسا كينيدي، الرئيس التنفيذي لمؤسسة متلازمة ريت الدولية، في بيان صحفي صادر عن أكاديا: "هذا يوم تاريخي لمجتمع متلازمة ريت ولحظة ذات مغزى للمرضى ومقدمي الرعاية الذين انتظروا بفارغ الصبر وصول علاج معتمد لهذه الحالة".

ونسأل الله أن تكون بشره خير وخطوة فى اكتشاف الجين المسبب لاضطراب طيف #التوحد ٫ ومن ثم فتح الباب لاكتشاف علاج للتوحد

https://www.medscape.com/viewarticle/989649?icd=login_success_fb_match_norm&isSocialFTC=true#_=_

https://acadia.com/media/news-releases/acadia-pharmaceuticals-announces-u-s-fda-approval-of-daybue-trofinetide-for-the-treatment-of-rett-syndrome-in-adult-and-pediatric-patients-two-years-of-age-and-

older/

https://www.counseling.org/docs/default-source/vistas/article_7216cd23f16116603abcacff0000bee5e7.pdf?sfvrsn=8

     مدونة الدكتور وليد عبد الكريم    Educational Aidsخدمات تربوية هي مدونة توعوية إرشادية تقدم محتوى يستهدف تأهيل أسر ومعلمي الأطفال العاديين وذوي الإعاقة، تنمية مهارات الباحثين.  الايميل 👈drwaleedAbdulkarim98@gmail.com  السيرة الذاتية 

👈https://waleed-educationalaids.blogspot.com/p/blog-page_29.html